拜耳在日本引进 aficamten 以加强心血管产品线

 ·       拜耳与 Cytokinetics 公司签订独家许可协议，在日本开发和商业化 aficamten；

 ·       Aficamten 用于降低与肥厚型心肌病相关的过度收缩，肥厚型心肌病是最常见的单基因遗传性心血管疾病； 

 ·       Aficamten 已在美国和中国获得症状性梗阻性肥厚型心肌病的突破性治疗资格认定；

 ·       Cytokinetics 公司将获得约 7000 万欧元的首付款和近期付款，并有资格获得高达 4.9 亿欧元的商业里程碑付款，以及未来销售额分成；

 ·       这项合作高度契合拜耳战略，扩大拜耳在心脏专科领域的商业版图。

2024 年 11 月 19 日，拜耳与专业心血管生物制药公司 Cytokinetics 公司宣布，双方已就 Aficamten 在日本的独家开发和商业化达成合作及授权许可协议，Cytokinetics 公司保留部分开发权。Aficamten 是一种心肌肌球蛋白抑制剂，可用于治疗梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病 （HCM）。

这项合作协议充分利用 Cytokinetics 公司对 aficamten 的全面研发，以及拜耳在区域市场心脏专业领域的能力和专长造福日本患者。 

基于联合开发计划，拜耳将在日本梗阻性 HCM 患者中开展 III 期临床研究，Cytokinetics 公司会将正在全球开展的 aficamten 针对非梗阻性 HCM 患者的 III 期 ACACIA-HCM 临床研究扩展到日本，以支持拜耳在日本开展 aficamten 上市申请，Cytokinetics 公司还将支持正在梗阻性 HCM 儿童患者中开展的 CEDAR-HCM 研究。

今年早些时候，aficamten 获得美国食品药品管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局 （NMPA）的症状性梗阻性 HCM 突破性治疗资格认定。

 拜耳处方药事业部全球业务发展与授权许可负责人 Juergen Eckhardt 博士表示：“Aficamten 在以往研究中表现出的潜力令人兴奋，我们期待能够尽快为日本患者提供这一治疗选择。此次合作充分突显拜耳使命，借助我们从早期发现到监管审批、以及生命周期管理和商业化的全方面药物开发专长，为存在高度未满足心血管治疗需求的患者提供变革性疗法。

” Cytokinetics 公司总裁兼首席执行官 Robert I. Blum 说： “在寻求 aficamten 在美国和欧洲商业化的同时，我们很高兴能与拜耳建立合作关系，借助拜耳在心血管领域的承诺和专长，为更多的 HCM 患者提供 aficamten。这项重要的区域性合作是基于双方深远的合作历史达成的，将扩大我们创新成果的潜在应用范围。

” 根据协议条款，Cytokinetics 公司将获得 5000 万欧元的首付款，在实现商业上市的里程碑后将会获得最高可达 9000 万欧元的额外付款，其中 2000 万欧元为近期款项。之后在拜耳实现特定销售里程碑时，Cytokinetics 公司还能获得最高可达 4.9 亿欧元的商业里程碑付款，以及基于 aficamten 在日本净销售额的分成。

 关于 Aficamten

 Aficamten 是一种在研的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，通过对治疗指数和药代动力学特性进行了详细研究，进行了广泛的化学优化后发现该化合物。Aficamten 的设计目标是减少每个心动周期中活性肌动蛋白 - 肌球蛋白交叉桥的数量，抑制与肥厚型心肌病 （HCM）相关的心肌过度收缩。在临床前模型中，aficamten 直接与心肌肌球蛋白上一个独特的选择性异位结合位点结合，阻止肌球蛋白进入产力状态，从而降低心肌收缩力。

 Aficamten 的研发目标是评估其改善 HCM 患者运动能力和缓解症状的潜力，以及其对心脏结构和功能的潜在长期影响。SEQUOIA-HCM 研究（Aficamten 对 HCM 患者阻塞影响的安全性、有效性和定量研究）是一个针对症状性梗阻性肥厚型心肌病患者的阳性关键 III 期临床研究。Aficamten 已经获得美国食品药品管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）症状性梗阻性 HCM 的突破性治疗资格认定。Cytokinetics 公司于 2024 年第三季度向 FDA 递交了 aficamten 的新药申请（NDA），并计划于 2024 年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）递交该产品的上市许可申请（MAA）。

 关于肥厚型心肌病

 肥厚性心肌病（HCM）是一种心肌异常增厚的疾病。心肌增厚导致左心室内壁变小、变硬，因此心室舒张和充血能力减弱，最终会限制心脏泵血功能，导致运动能力下降，并在运动时出现胸痛、头晕、气短或晕厥等症状。HCM 患者有梗阻性 HCM（oHCM）和非梗阻性 HCM（nHCM）之分，前者是指心肌增厚导致左心室流出通道（LVOT）阻塞，后者是指血流不受影响，但心肌仍然增厚 1.HCM 患者有发生潜在致命室性心律失常的风险，也是导致年轻人或运动员心脏性猝死的主要原因之一 2.部分 HCM 患者发展为进展性疾病的风险较高，导致扩张型心肌病和心衰，必须进行心脏移植手术。